תקווה ללוקמיה בילדות: ריפוי גנטי

מהי לוקמיה בילדות?

כל צורה של סרטן מתחילה כאשר הגוף שלנו מתחיל לייצר תאים ובקצב בלתי מבוקר. תאים חריגים אלו הם ייחודיים בכך שהם לא מתים. בהתחשב בכך שהגוף שלנו מורכב מתאי, סרטן יכול להופיע בכל אחד מהאיברים שלנו.

סוגי לוקמיה בילדות

על פי מאפיינים שונים, האגודה האירופית לסרטן מסווגת את לוקמיה בילדות למספר תת-סוגים שונים. אלה הם: גדילה חריפה או מהירה, צמיחה כרונית או איטית יותר, הכוללת תאים מיאלואידים או תאים לימפואידים.

• לוקמיה לימפוציטית חריפה (ALL). זהו הסוג הנפוץ ביותר של לוקמיה בילדות, הכוללת היווצרות של תאי דם לבנים. זה ידוע בשם לוקמיה של תאי B.
• לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML). סרטן זה מקורו בתאי המיאלואיד. זה מייצג את רוב המקרים של לוקמיה שיורית.
• לוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL). סוג זה של לוקמיה הוא נדיר אצל ילדים. זה משפיע על תאי הדם הלבנים של מח העצם.
• לוקמיה מיאלואידית כרונית (CML). וריאציה זו מקורה בתאים המטופואטיים, המייצרים תאי דם אדומים וכיסות, הפולשים לזרם הדם. זה נדיר אצל ילדים.

קרן של תקווה: ריפוי גנטי

לאחרונה, המרפאה של ברצלונה, ספרד טיפלה במספר ילדים עם LLA של תאי B שלא הגיבו לטיפול קונבנציונלי. הם יישמו טיפול גנטי חדש - tisagenlecleucel - שנמצא עדיין בשלב הניסוי שלו בבני אדם.

טיפול זה אושר בשנת 2012 על ידי ה-FDA ומופץ על ידי חברת התרופות נוברטיס. אבל, ממה בעצם מורכבת ריפוי גנטי?

טיפול גנטי

ריפוי גנטי הוא טיפול המותאם לכל מטופל. זה מורכב מהחדרת גנים ספציפיים לתאי החולה על מנת להילחם במחלה. כך הם נמנעים מדחיות אפשריות של השתלות ומגבירים את יעילות הטיפול על ידי תכנון תאי מטרה ספציפיים לתקיפת סרטן.

עיצוב הטיפול בלוקמיה בילדות

התהליך מורכב ממספר שלבים ונמשך 22 ימים עד לסיומו.

• קודם כל, מומחים מחלצים תאי דם מהמטופל ומבודדים את לימפוציטים מסוג T.
• לאחר מכן, במעבדה, הם מבצעים מניפולציות על התאים הללו גנטית. הם נותנים להם רצף DNA על מנת לייצר חלבון שנקרא CAR (קולטן אנטיגן כימי).
• הקולטן לאנטיגן הכימרי אחראי על זיהוי חלבון נוסף הממוקם על פני התאים הסרטניים, la cd19.
• לימפוציטים מסוג T (TL) של המטופל שעברו שינוי גנטי ממשיכים לגדול במעבדה עד שישנם מיליארדים.
• בשלב הסופי ניתנים למטופל את לימפוציטים מסוג T המותקנים בצורה של צנתר תוך ורידי.

איך עובד הבינומיאל T-car/cd19?

דמיינו את התא כמו כדור שפני השטח שלו פורחים עם מבנים דמויי מקל. לכל אחד מהמבנים הללו יש מאפיינים מורפולוגיים משלו. מקלות אלו אחראים על הקשר בין התא לסביבתו, ועם תאים אחרים.

במקרה של לוקמיה בילדות, ל-TL המותאם של האדם יש מבנה מקל מאוד בטון על פני השטח. ה-CAR מזהה באופן ספציפי מבנה מקל אחר על פני השטח של ה-LB, ה-cd10. כעת, כאשר לימפוציט T זיהה את תא B הסרטני, הוא יכול להמשיך בחיסולו.

עם זאת, כפי שציין ד"ר פרנסיס קולינס, מנהל המכונים הלאומיים לבריאות, ישנן סוגיות רבות שצריך לקחת בחשבון לפני שמכריזים על הצלחת הטיפולים האימונותרפיים בסרטן כהצלחה ללא תנאי.

הצלחות וכישלונות של אימונותרפיה בסרטן ילדים

בתוצאות שנצפו במשך שלושה חודשים של בקשת הטיפול, 80% מהחולים הציגו הפוגה ברורה מהמחלה. כל אלה הם חולים שהסרטן שלהם לא הגיב בצורה חיובית לכימותרפיה קונבנציונלית. הנתונים מגיעים מהמכון הלאומי לסרטן.

עם זאת, עלינו להיות זהירים בכל הנוגע להצלחת האימונותרפיה. זאת לאור תופעות הלוואי שנצפו, מהן מומחים לא יכולים להתעלם. ד"ר קולינס הציג דו"ח בנוגע לנושא זה, והדגיש את הנקודות הבאות:

• החלבון CD19 קיים בלימפוציטים B, כך ש-LT-CDR אינו מבדיל בין תאים סרטניים לתאים בריאים. לפיכך, חולים צריכים לעבור טיפול לדיכוי חיסוני.
• הופעת תסמונת שחרור ציטוקינים, המתרחשת באמצעות יישום התרופה.
• נוכחות של תופעות לוואי נוירולוגיות, כמו בלבול ועוויתות. נראה שתופעות הלוואי הללו חולפות ללא צורך בטיפול.

כמובן, טיפול חדשני זה מייצג קרן חדשה של תקווה עבור משפחות שילדיהן סובלים מסרטן. מדענים עדיין משכללים את הטיפול, והוא עדיין בשלב ניסיוני.

בדיוק אותו הדבר, התוצאות היו חיוביות, בלשון המעטה, בכל הנוגע לאימונותרפיה גם לסוגי סרטן אחרים, כמו HPV ולימפומה.